2026 成為轉捩點：以人工智慧（Artificial Intelligence，AI）驅動的模擬重新定義臨床試驗

製藥產業在 2026 年站在一個明確的十字路口。經過多年的試點計畫與理論討論，人工智慧已從流行語轉變為臨床研究的運作核心。產業報告與專家分析確認，2026 年是以 AI 驅動的模擬與進階資料建模終於交付具體、可衡量成果的一年，從根本上重塑救命療法進入市場的方式。

這個轉變代表從 2020 年代初的「探索」階段走向新的「執行」時代，在此數位孿生（digital twins）、代理性人工智慧（Agentic AI）與預測建模（predictive modeling）不再是新奇事物，而是競爭環境中生存的必要工具。

In Silico 試驗設計的崛起（In Silico Trial Design）

今年觀察到的最重要進展是 AI 驅動模擬在試驗設計階段的廣泛採用。歷史上，方案設計高度依賴回溯性分析、人為直覺與片段化的可行性洞見。當適格條件過於嚴格或招募目標不切實際時，這常導致試驗中期昂貴的修訂。

在 2026 年，贊助者在招募第一位受試者之前，便使用先進的模擬引擎對方案進行「壓力測試」。透過建立患者族群的數位複製體—通常稱為數位孿生—研究人員能在數秒內模擬數千種試驗情境。此能力讓團隊能夠：

• 預測招募曲線： 根據真實世界數據（real-world data，RWD）的可得性，準確預測招募時間表。
• 優化納入/排除標準： 識別並移除那些在不影響安全性的情況下不必要限制參與者池的標準。
• 提前淘汰： 在第一期與第二期中識別成功機率低的分子，避免在第三期發生昂貴失敗。

產業數據顯示，這些預測能力至少將開發時程縮短六個月，這是直接轉換為成本降低與患者更快可及療法的巨大效率提升。

代理性人工智慧與營運效率

除了設計面外，2026 年出現了「代理性人工智慧」—能在最少人為干預下執行複雜多步工作流程的自主系統。與 2024 年較被動的預測模型不同，這些代理會主動協調場地選擇、患者配對與資料監控。

例如，AI 代理現在可以掃描跨不同醫療系統的電子健康紀錄（electronic health records，EHRs），即時識別符合資格的患者，大幅縮短患者招募的「最後一哩」。這種主動方式將臨床作業從一門被動應變的學科—在問題出現時倉促處理—轉變為一門預測學科，在瓶頸影響關鍵路徑之前先行解決。

臨床作業的關鍵轉變
下表概述了 2026 年臨床試驗領域的基本營運轉變。

應對監管分歧

在技術加速的同時，監管環境呈現複雜的反向敘事。專家指出，雖然全球監管機構都在接納 AI，但它們的具體要求正逐漸分歧。2026 年，像 FDA 與 EMA 這類主要機構之間曾經的協調，正在 AI 治理面向出現裂解。

這種分歧迫使贊助者與 CROs 採取敏捷的合規策略。現在的要求不再僅是成果，而是「可解釋性」。監管機構對「黑箱（black box）」AI 輸出的接受度日益降低；它們要求演算法每一項決策具有透明且可追溯的邏輯。那些投資於「白箱（white box）」AI 架構—其決策過程透明並可供稽核—的公司，相對於依賴不透明模型的公司，正獲得明顯的競爭優勢。

專家對 2026 展望的觀點

Medidata 的執行長策略長 Lisa Moneymaker 將今年描述為一個關鍵時刻，產業從理論走向實務。她強調，豐富的臨床資料與 AI 模擬的整合，是改善患者體驗的關鍵推手—這一因素正日益成為競爭差異化。透過更智慧的試驗設計減輕患者負擔，贊助者看到更高的留存率，進而獲得更高品質的資料。

同樣地，eClinical Solutions 的主管們強調，AI 現在是「以功能為中心」的，深度嵌入特定工作流程以提升營運效率。領導層的共識很明確：AI 的投資報酬率（ROI）不再是未來的承諾。到了 2026 年，企業須能證明其所建模型帶來的具體價值。

未來展望

隨著我們在 2026 年持續前進，AI 原生組織與傳統主義者之間的差距將會擴大。下一章定義成功的公司，是那些不僅將 AI 當作工具，而是將其作為整個臨床開發生命週期的戰略基礎來成功整合的公司。

過去五年奠下的基礎，已使產業能將理論上的利益最終轉化為運作上的現實。隨著以 AI 為核心的模擬現在能以前所未有的精準度預測結果並優化設計，更快、更安全且更有效率的臨床試驗的夢想，終於正在成為現實。